糖尿病影響著中國1.4億人口。其中，1型糖尿病多發于兒童和青少年，因自身免疫系統錯誤地攻擊並摧毀了胰腺中負責分泌胰島素的β細胞，導致胰島功能完全衰竭。患者需要終身依賴胰島素注射和頻繁的血糖監測來維持生命，並時刻面臨腎臟衰竭、失明、心腦血管損傷乃至死亡的嚴重併發症威脅。
3月9日，在上海舉行的一場成果發佈會上，海軍軍醫大學第二附屬醫院（上海長征醫院）殷浩教授團隊與中國科學院分子細胞科學卓越創新中心（生物化學與細胞生物學研究所）程新研究員團隊公佈了最新研究進展。該團隊在國際上首次分別利用自體與異體幹細胞來源的再生胰島（E-islet）進行微創移植，用於1型糖尿病患者的胰島功能重建與血糖自主調控。相關研究發表于《柳葉刀·糖尿病與內分泌學》（Lancet Diabetes & Endocrinology）。
1型糖尿病患者無法依靠自身產生胰島素，需要依靠外源補充。若要擺脫終身注射胰島素，或者在胰島素抵抗等危重狀況下，患者只能考慮胰島移植。與腎、肝等大器官移植類似，傳統胰島移植需要從逝者捐獻胰腺中分離胰島細胞，再回輸給患者。它雖然有效，但受限於供體嚴重匱乏，無法惠及廣大患者。
程新在發佈會中提到，全球從2000年左右開始做供體胰島移植，“到現在只做了4000多例”。根據《IDF 全球糖尿病地圖》2024年的資料，全球1型糖尿病患者約915萬人，中國患者達59.9萬人。
該研究採取“再生胰島”的治療策略，通過誘導幹細胞分化在體外“造”出能執行胰島功能的細胞團，再通過微創方式移植進體內。
2006年，科學界出現了一種新方法，能夠將普通體細胞（如血細胞、皮膚細胞）通過人工誘導“倒回”類似胚胎早期的狀態，從而具備分化成多種細胞類型的潛力。隨後，科學家們又探索出讓這類人工誘導多能幹細胞分化成神經元細胞、心肌細胞等體細胞的方法，讓製造“人工器官”成為可能。
程新介紹，誘導幹細胞分化的過程極其複雜，“我們把細胞的發育過程比作一棵生命樹，傳統的幹細胞技術好比從‘樹根’（多能幹細胞）出發，需要經歷複雜的過程才能‘開花結果’，這個過程不僅漫長，而且體外環境很難做到100%精准，每一步都可能出現具有體內增殖能力的、未完全分化的細胞，帶來成瘤風險。”
該研究建立了一套新的技術體系，直接從“內胚層幹細胞”開始誘導細胞分化，而不是最初的胚胎幹細胞。內胚層是胚胎發育早期的三大胚層之一，未來主要發育成胰腺、肝臟等器官。
“這個新的起點方向更明確，它只能變成肝臟、胰腺這類細胞，不會變成其他類型的細胞。分化步驟從十步精簡到兩步，生產週期從5-6周縮短至2周。更關鍵的是，這類細胞在體內不會增殖，最大程度地降低了體內成瘤風險。”程新說。研究團隊採取了一名健康供體的外周血液，依靠這項技術在體外規模化製備出了功能成熟的再生胰島組織。
在由上海長征醫院牽頭的臨床研究中，2名胰島功能嚴重受損的1型糖尿病患者移植了這些異體胰島組織，還有1人則接受了由她自身細胞培養的自體再生胰島移植，均顯示出了良好效果。其中一名患者實現了胰島素脫離，並維持血糖平穩。
器官移植的一個重大難題在於排異問題——外源器官會受到免疫系統的攻擊。該研究發現，在1型糖尿病中，自體移植也不能解決該問題，因為疾病本身就是由免疫系統對胰島細胞的異常攻擊引起。臨床研究中，接受自體再生胰島移植的患者在停用免疫抑制劑之後，仍然出現了免疫攻擊的情況。
程新表示，即便需要同時進行免疫抑制療法，再生胰島移植依然是1型糖尿病重症患者更好的選擇。“單單注射胰島素，並不能阻止血管病變等併發症的發生。因為胰島在生產胰島素的過程中，還會產生一種叫做‘C肽’的物質，現在發現C肽對血管的穩定性極為重要。我們的療法移植的是一套完整的‘組織’，它裡面有多種內分泌細胞，能產生協同作用，實現精准的血糖調控，這是單純的藥物無法替代的。”他說。
免疫抑制劑會削弱免疫力，帶來感染等風險。程新提到，團隊下一步的重要方向是開發“通用型+免疫逃逸”再生胰島：通過基因編輯等手段，讓免疫系統不再識別它。同時在這些胰島細胞中加入“安全元件”，可以根據需要讓其失活。
據悉，基於該自主智慧財產權開發的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”已於去年4月和2026年1月先後獲得中國和美國的新藥臨床試驗（IND）批件，目前臨床試驗正在推進。
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