荷蘭阿姆斯特丹大學醫療中心研究人員宣佈，他們開展的全球首例針對遺傳性疾病的體內CRISPR療法三期臨床試驗取得成功。試驗結果顯示，療效顯著且無任何嚴重不良反應。這項成果標誌著基因編輯技術向臨床應用邁出了決定性的一步。相關成果已在歐洲過敏與臨床免疫學學會年會上公佈，並同步發表於《新英格蘭醫學雜誌》。
CRISPR療法允許醫生精確修改細胞DNA中的錯誤，從而治療傳統辦法無計可施的遺傳性疾病。這項大規模雙盲三期試驗共納入80名遺傳性血管性水腫患者，他們被隨機分配接受CRISPR治療或安慰劑。遺傳性血管性水腫是一種罕見的遺傳病，患者會反復出現可能危及生命的血管腫脹。
試驗結果顯示，在單次靜脈輸注後的第5—28周期間，治療組的發作頻率較安慰劑組降低了87%。更值得注意的是，62%的治療組患者在無需維持治療的情況下，保持了無發作狀態；而安慰劑組這一比例僅為11%。
在其他關鍵指標上，治療組的表現同樣出色：按需治療的需求下降了89%，中重度發作減少了91%，患者的生活品質評分也明顯改善。
研究人員指出，由於試驗參與者通常在感覺到腫脹的最早跡象時就服用急救藥物，實際治療效果可能比統計資料更為樂觀。隨著患者逐漸意識到自己已經接受了有效治療，完全無發作的患者比例有望進一步上升。
從安全性角度觀察，這種CRISPR療法的耐受性良好。最常見的副作用包括輕微的輸液反應、頭痛、疲勞和背痛，但這些症狀都在短時間內得到緩解。治療組中沒有報告任何嚴重不良事件。
此前進行的早期階段試驗資料顯示，該療法在給藥4年後仍然保持有效性和安全性，這為其長期效果提供了有力佐證。
這項試驗顯示的療效和安全性資料，為監管機構批准首個體內CRISPR基因編輯療法進入市場提供了依據。試驗的成功不僅為遺傳性血管性水腫患者帶來了新的希望，也為治療其他遺傳性疾病奠定了基礎。
對於大量遺傳性疾病患者而言，這種一次性治療的潛在意義尤為深遠。他們可能不再需要終身服用預防性藥物，從而避免長期用藥帶來的副作用和經濟負擔，同時也能擺脫對未來發作的持續焦慮。
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